파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 식약처 승인

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 식약처 승인

• 베스레미주, 진성적혈구증가증 치료를 위해 전세계적으로 유일하게 허가 받은 차세대 인터페론

 

[대한민국 서울: 2021년 10월 14일] 글로벌 바이오 제약회사 파마에센시아의 한국 지사인 한국파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주(성분명: 로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합), (이하 베스레미)가 10월 13일 (수) 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 국내 시판허가를 받았다고 밝혔다.[1]

 

베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 골수 내 변이된 JAK2 돌연변이를 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 기존의 인터페론은 투약 주기가 짧고 부작용이 많아 치료가 어려웠던 반면 베스레미는 부작용이 적고 2~4주 간격 1회로 투여 주기를 늘려 환자의 장기적 치료에 용이하다. 또한 조혈모세포에 직접 작용하여 진성적혈구증가증의 근본적 치료가 가능하게 한 차세대 인터페론이다.[2]^,[3]

 

진성적혈구증가증은 골수 내 돌연변이 유전자로 인해 필요이상의 적혈구를 지나치게 만들어내는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 진성적혈구증가증은 서서히 진행되어 초기에는 별다른 증상이 없지만 적절한 치료를 받지 않으면 혈전증 및 심혈관계 합병증을 유발하며 골수섬유증 또는 급성 골수성 백혈병으로 전환돼 장기적으로는 생명을 위협하는 질환이다.[4]

 

베스레미는 유럽에서 진행된 3상 임상시험인 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 국내 시판허가를 받았다. 베스레미는 3상 임상시험에서 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보였고 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allele burden)도 5년 임상 결과 절반 이상 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 근본적 치료의 가능성을 입증했다.[5] 가장 흔한 이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19.1%), 혈소판감소증(18.5%), 관절통(12.9%), 피로(12.4%), 감마글루타밀전이효소(GGT) 증가(11.2%), 유사독감(10.7%), 근육통(10.7%) 이 보고됐다.³

 

파마에센시아의 CEO인 고청 린 박사는 “장기 치료가 필요한 진성적혈구증가증 환자들을 위해 장기지속형 차세대 인터페론으로 개발한 베스레미를 한국 시장에 출시하게 돼 기쁘다”며 “앞으로 한국의 진성적혈구증가증 환자들을 위해 베스레미가 원활히 사용될 수 있도록 주요 관계자 및 의학계 협력을 통해 더욱 노력할 것이다” 라고 말했다.

 

베스레미는 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 치료제로 유럽과 대만에서 판매 허가를 먼저 받았으며 지난해 7월 국내 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

 

# # #

진성적혈구증가증에 대하여

진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구가 만성적으로 과도하게 생성되는 골수증식종양으로 혈액질환(혈액암)이다. 적혈구와 더불어 백혈구와 혈소판 수 역시 늘어나는 경우도 많다. 이로 인해 혈전증, 색전증과 같은 심장계 합병증이 생기거나 골수섬유증 또는 백혈병으로 진행될 수 있다. 진성적혈구증가증의 정확한 분자유전학적 메커니즘은 여전히 밝혀지지 않았지만 현재까지의 연구결과에 의하면 진성적혈구증가증은 후천적 돌연변이들로 인해 발생되고 이 중 JAK2 돌연변이가 가장 중요한 역할을 하는 것으로 보고됐다. ⁴

 

베스레미주 (성분명: 로페그인터페론 알파-2b)에 대하여

베스레미는 혁신적 신약으로 3세대 모노-페길화 프롤린 인터페론이다. 진성적혈구증가증을 일으키는 JAK2 돌연변이 조혈 줄기 세포를 선택적으로 표적해 제거한다.  로페그인터페론 알파-2b는 독특한 페길화 기술로 높은 순도와 내약성을 가능하게 했고, 체내 반감기를 늘려 초기에는 2주에 한 번 장기 사용 시 4주에 한 번 투여 가능해 환자의 상태에 따라 유연하게 용량 조절을 할 수 있도록 개발됐다. 진성적혈구증가증 치료를 위해 2019년 유럽에서 EMA 허가를 받았으며 미국 FDA는 현재 허가 심사 중이다.

 

파마에센시아에 대하여

파마에센시아는 급성장하고 있는 글로벌 바이오 제약회사이다. 치료가 어렵지만 효과적이고 새로운 치료제가 필요한 혈액 종양 분야에 주력하여 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 파마에센시아에서 개발한 첫 번째 제품인 베스레미는 유럽에서 승인받아 시판되고 있으며, 적응증 확장을 위해 전세계적으로 다양한 임상을 진행하고 있다. 파마에센시아는 2003년에 미국 바이오텍과 제약업계에서 오랫동안 근무하였던 대만계 미국인 과학자들이 설립한 회사로 대규모 생산시설을 대만 타이중에 두고 의약품을 공급하고 있으며 현재 미국, 일본, 중국, 한국 등에 지사를 두고 있다.

국내에서는 2020년 5월에 법인을 설립해 2021년 10월 베스레미의 품목허가를 받았으며 베스레미의 적응증 확대를 위한 임상시험을 진행하고 있다.

 

References

[1] https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetail?itemSeq=202106880

[2] SY Yoon et al. The clinical role of interferon alpha in Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasm Blood Res 2021;56:S44-S50

[3] Gisslinger H, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension studyLancet Haematol. 2020;7:e196-e208.

[4] Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.

[5] Gisslinger. ASH 2020. Presentation slide. Abstr 481