파마에센시아 베스레미, 하이드록시우레아 치료 실패한 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 연구자주도 임상 결과 및 다수 임상 발표

12월 19, 2023/카테고리: 보도자료 /작성자: PharmaEssentia Korea Corporation

베스레미, ASH 2023에서 국내골수증식종양연구회 연구자 임상 발표, 완전혈액학적 반응 63% 달성

완전혈액학적 반응 도달한 저위험군 환자 대상, 4주에 한 번 주사에도 완전혈액학적 반응 유지 입증

[대한민국 서울, 2023년 12월 13일(수)] 파마에센시아코리아(대표 문학선)는 지난 12월 9일(토)부터 12일(화)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 베스레미의 연구자주도 임상 결과를 비롯한 다수 임상 결과를 공개했다고 13일(수) 밝혔다.¹

진성적혈구증가증은 골수 내 혈액을 생산하는 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론으로,² 진성적혈구증가증의 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자의 새로운 치료 대안으로 떠오르고 있다.

이번 미국혈액학회에서는 하이드록시우레아 치료에 실패한 국내 진성적혈구증가증 환자 99명을 대상으로 한 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 이번 연구에 참여한 환자들은 250mcg 용량으로 투약을 시작해 2주차에 350mcg, 4주차에 500mcg로 증량 후 48주차까지 치료를 지속했다. 베스레미 투여군은 12개월 기준 완전혈액학적 반응 63%, 분자생물학적 반응 57%를 나타내며 지속적인 치료 효과를 입증했다. 베스레미의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 이상반응과 동일했다.

해당 연구를 발표한 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 “이번 연구는 초기부터 신속한 베스레미 투약 용량 최적화로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 이끌어 낼 수 있음을 증명했다. 또한 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응에 상관관계가 있음을 입증했다”고 밝혔다.

또한 학회에서는 베스레미의 유럽 다국가 3상 임상인 PROUD/CONTINUATION에 참여한 저위험군 환자 대상 72개월차의 연구 분석 결과도 발표됐다.⁵ 환자들은 100mcg 용량으로 투약을 시작한 뒤 환자에 따라 2주 간격으로 50mcg씩 증량했다. 환자들은 2주 간 최대 500mcg를 투약하다가, 완전혈액학적 반응을 도달하고 투약한지 1.5 년 뒤부터 4주 간격으로 투약 간격 연장을 허용했다. 베스레미는 24개월, 72개월 기준 각 80.4%, 73.2%의 완전혈액학적 반응을 달성하며 환자마다 베스레미 투약 간격 및 용량을 최적화해 맞춤형 치료가 가능함을 입증했다. 이외에도 다수의 실제 임상 근거(RWE)가 발표됐다.

파마에센시아 의학부 김기원 전무는 “이번 미국혈액학회에서 발표된 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상 연구는 지난 1년간 하이드록시우레아 치료 실패 이후 치료 대안이 없었던 국내 진성적혈구증가증 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있었던 의미 깊은 연구였다”며 “앞으로도 파마에센시아는 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자들이 베스레미를 통해 새로운 치료 기회를 누릴 수 있도록 국내 건강보험 급여 등재를 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

References

ASH 2023 abstract No. 4575
Verger E, et al. Blood Cancer J 2018;8:94
Mesa R, et al. Patient-Reported Outcomes Data from REVEAL at the Time of Enrollment (Baseline): A Prospective Observational Study of Patients with Polycythemia Vera in the United States. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2018 Sep;18(9):590-596. doi: 10.1016/j.clml.2018.05.020.
Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.
ASH 2023 abstract No. 4563

파마에센시아 베스레미, 하이드록시우레아로 치료 실패한 진성적혈구증가증 환자에서도 지속적인 완전혈액학적 효과 및 안전성 입증

6월 14, 2023/카테고리: 보도자료 /작성자: PharmaEssentia Korea Corporation

유럽혈액학회에서 대한혈액학회 골수증식종양연구회, 국내 환자 참여한 연구자 주도 임상 발표¹

베스레미, 48주차에도 하이드록시우레아 치료 경험에 관계없이 효과적인 혈액학적 반응 나타나

[대한민국 서울, 2023년 6월 14일(수)] 파마에센시아코리아(대표 문학선)는 지난 6월 8일(목)부터 11일(일)까지 독일에서 열린 유럽혈액학회(European Hematology Association, EHA)에서 하이드록시우레아 치료 경험이 없거나 치료에 실패한 국내 환자 대상 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가한 연구자 주도 임상 결과를 포함한 다수 임상 결과를 공개했다고 14일(수) 밝혔다.¹

진성적혈구증가증은 골수 내 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암으로, 국내에는 4천여 명의 환자가 있다. 진성적혈구증가증은 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료 실패 후 적합한 2차 치료제가 없어 미충족 수요가 높은 질환이다. 하이드록시우레아는 혈구 수치를 초기에 빠르게 감소시키지만 혈액학적 반응이 오래 지속되지 않아^[1] 진성적혈구증가증의 치료 목표인 혈전증과 심혈관계 합병증 또는 질병 질행 예방에 어려움이 있었다.^[2]^,[3]

이번 유럽혈액학회에서는 국내 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 연구에는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자 99명이 참여해 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가했다.¹ 환자들은 250mcg 용량으로 투약을 시작해 2주 뒤 350mcg, 4주차에 500mcg로 증량하며 약 48주간 베스레미를 투약했다.

연구 결과, 36주차까지 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군은 치료경험이 없는 환자군과 비교해 낮은 완전혈액학적 반응을 보였으나 36주 이후부터 두 환자군 사이 격차가 줄어드는 추세를 보였다. 48주차에는 이전 치료 경험이 없는 환자군에서 완전혈액학적 반응이 68.97%, 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군에서는 56.52%로 나타났다. 하이드록시우레아 치료 실패 후 베스레미 투여시에도 시간이 지날수록 혈액학적 반응률이 상승하여, 높은 혈액학적 반응을 보였고, 유의한 이상반응은 보고되지 않았다.

해당 연구의 수석 연구자인 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 “그동안 진성적혈구증가증은 하이드록시우레아 치료에 실패할 경우 효과적인 대안이 없어 치료에 어려움이 많았다. 이번 연구자 주도 임상 연구에서 베스레미가 하이드록시우레아 치료경험이 없는 환자뿐 아니라 하이드록시우레아에 실패한 환자에게도 효과적인 장기 치료 옵션임을 확인할 수 있었다”며 “모든 환자군에서 뛰어난 완전혈액학적 반응 효과를 보인 베스레미가 향후 진성적혈구증가증 치료 성적 향상에 기여할 것으로 기대되며 보다 많은 국내 환자들에게 사용 가능하기를 바란다”고 밝혔다.

이 외에도 베스레미의 COUNTINUATION-PV 임상의 6년 추적 관찰 연구가 발표됐다. 연구 결과, 베스레미 투여군은 대조군 대비 6년 이상 지속적으로 높은 혈액학적 반응(60.9% vs 41.2%, p=0.0437)을 유지했다. 연구 결과를 발표한 오스트리아 빈의과대학 하인즈 기슬링거 교수는 “베스레미의 허가 임상인 PROUD/CONTINUATION-PV 연구와 유사하게 시간이 지날수록 베스레미의 치료 반응률이 지속적으로 높아짐을 확인했다”며 “이번 연구를 통해 베스레미의 장기 치료 이점이 더욱 공고히 나타났고, 기존 치료제와의 분명한 혈액학적 반응 차이를 바탕으로 혈전성 위험성을 줄임을 알 수 있었다”고 말했다.³

한편 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론으로 국내에서는 2021년 식품의약품안전처로부터 허가를 받아 지난 3월 건강보험 적용을 위한 급여 신청을 한 바 있다.

References

1. EHA Library (2023) P1042
2. Verger E, et al. Blood Cancer J 2018;8:94
3. EHA Library (2023) P1034

[1] Mesa R, et al. Patient-Reported Outcomes Data from REVEAL at the Time of Enrollment (Baseline): A Prospective Observational Study of Patients with Polycythemia Vera in the United States. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2018 Sep;18(9):590-596. doi: 10.1016/j.clml.2018.05.020.

[2] EHA Library (2023) P1034

[3] Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.

진성적혈구증가증 치료제 파마에센시아 베스레미, 미국혈액학회서 6년 임상 하위분석 통한 효과 재입증

12월 14, 2022/카테고리: 보도자료 /작성자: PharmaEssentia Korea Corporation

베스레미의 PROUD/CONTI-PV 6년 임상 발표 및 2차 치료제로 2상 임상 첫 공개[1]

서울성모병원 혈액내과 이성은 교수, 치료 경험 없거나 실패 국내 환자 대상 연구자주도 임상 발표

[대한민국 서울, 2022년 12월 14일(수)] 파마에센시아코리아(대표 문학선)는 제 64차 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)에서 베스레미(로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합)의 유럽 6년 임상 및 국내 임상 결과를 포함한 다수 임상 결과를 공개했다고 14일(수) 밝혔다. 미국혈액학회는 세계 최대 규모의 혈액학회로 지난 10일(토)부터 13일(화)까지 미국 뉴올리언스에서 열렸다.

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 농도가 과도하게 진해져 뇌졸중, 심장마비와 같은 질환 발병 위험을 높이는 만성 희귀 혈액질환이다. 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증, 급수 골수성 백혈병과 같은 악성암으로 진행된다. [2] 국내에는 4천여 명의 환자가 있을 것으로 추정된다.[3],[4] 파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 베스레미는 진성적혈구증가증을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.[5]

학회에서 프랑스 파리 시티대학의 쟌 쟈크 킬라드지안 박사는 베스레미의 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 결과를 발표했다. 이번 발표는 유럽과 미국 허가 임상으로 시작된 임상의 6년 결과의 위험군에 따른 하위 분석 결과다. 베스레미는 저위험군과 고위험군에서 각각 80.4%, 65.3%로 높은 혈액학적 반응을 6년 이상 유지했으며 베스레미로 치료받은 대부분의 환자들은 위험군에 관계없이 6년 이후 사혈치료가 필요하지 않았다.

혈전증 과거병력 및 나이에 따른 위험군 별 비교 시 저위험군이 고위험군보다 통계적으로 유의미하게 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적반응을 달성했으며 낮은 이상반응을 보였다. 쟌 쟈크 박사는 조기에 치료받을수록 베스레미의 치료 효과가 더 우수하다는 증거라고 밝혔다.¹

가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자들을 대상으로 진행한 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자주도임상 결과를 발표했다.

해당 연구는 저용량으로 시작해 용량 증량 기한이 길었던 미국, 유럽 허가 임상과 달리 초기 용량을 250mcg로 시작해 4주 뒤 500mcg로 증량 후 2주 단위로 지속 투여해 완전혈액학적 반응과 분자생물학적 반응의 상관관계를 관찰했다. 이 교수는 이전 임상과 달리 빠른 용량 증량이었음에도 약제와 관련된 유해한 부작용 없이 완전혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 달성했다고 밝혔다.[6]

이 외에도 하이드록시우레아 내성 또는 불내약성이 있는 환자를 대상으로 진행된 2상 임상 결과도 발표됐다. 베스레미가 2차 치료제로 임상 결과를 발표한 것은 이번 미국혈액학회가 처음이다. 베스레미는 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자를 대상으로 진행했음에도 24주차에 51.85%라는 높은 완전혈액학적 반응을 보였다. 이는 유럽에서 진행된 PROUD-PV 임상의 52주차 혈액학적 반응이 43.1%였음을 감안할 때 빠른 용량 증량이 빠른 효과로 이어질 수 있음을 증명했다.[7]

이번 임상 발표에 대해 파마에센시아코리아 의학부 김기원 전무는 “진성적혈구증가증 환자에게 초기부터 베스레미로 치료가 이뤄지는 것이 가장 이상적이지만 현재 대체치료제가 부족한 하이드록시우레아 치료 후 내성 또는 불내성인 환자를 대상으로 베스레미가 효과적인 치료 옵션임이 이번 임상을 통해 증명됐다”며 “특히 국내 현실상 하이드록시우레아 치료가 적절하지 않은 환자들을 대상으로 베스레미 사용에 대한 임상 근거가 제시됐다”고 밝혔다.

References

[1] Blood (2022) 140 (Supplement 1): 9663–9664.

[2] Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.

[3] Mehta J, Wang H, Iqbal SU, Mesa R. Epidemiology of Myeloproliferative Neoplasms in the United States. Leuk Lymphoma. 2014 Mar;55(3):595-600.

[4] Mesa R, et al. Patient-Reported Outcomes Data from REVEAL at the Time of Enrollment (Baseline): A Prospective Observational Study of Patients with Polycythemia Vera in the United States. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2018 Sep;18(9):590-596. doi: 10.1016/j.clml.2018.05.020.

[5] Verger E, et al. Blood Cancer J 2018;8:94

[6] Ash abstracts 3046

[7] Blood (2022) 140 (Supplement 1): 6858–6859.

파마에센시아코리아, 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미’ 런칭 심포지엄 성료

5월 31, 2022/카테고리: 보도자료 /작성자: PharmaEssentia Korea Corporation

27일(금), 학술 심포지엄서 진성적혈구증가증 치료 최신지견, 베스레미의 임상적 혜택 조명
쟌 자크 킬라드지안 교수 “베스레미, 지속적인 높은 반응률 유지, 근본적 치료 가능케할 치료제”
3세대 모노-페길화 프롤린 인터페론 베스레미, 6월부터 국내 출시

[대한민국 서울: 2022년 5월 31일] – 파마에센시아코리아는 베스레미(로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합)의 국내 출시를 기념해 온오프라인 런칭 심포지엄을 지난 27일(금) 개최했다고 밝혔다. 심포지엄에서는 기존 치료의 미충족 수요와 최신 지견, 베스레미의 주요 국내외 임상 연구에 대한 논의가 이뤄졌다.

첫번째 발표를 맡은 서울대학교병원 혈액종양내과 윤성수 교수는 ‘진성적혈구증가증 치료에 대한 미충족 의료 요구’를 주제로 발표했다. 윤 교수는 진성적혈구증가증은 생존기간이 짧고 특히 60세 미만의 사망 위험률이 더 높아 발병 10년 내 10-15%가 골수섬유화증 또는 백혈병으로 전환될 만큼 심각한 질환이라 설명했다. 이어 “하이드록시우레아는 세포 독성으로 백혈병 또는 2차 암 발생 위험을 증가시킬 수 있다. 현재 이 외에 보험급여가 가능한 약제가 없어 부작용이 적고 장기 효과를 지속할 수 있는 약제의 급여화가 필요하다”고 덧붙였다.

두번째 발표를 맡은 순천향대학교 부속 서울병원 종양혈액내과 윤석윤 교수는 기존 인터페론은 작용기전 면에서 진성적혈구증가증 치료에 효과가 있는 것으로 알려졌지만 허가 임상이 없고 장기 치료에 적합하지 않다고 설명했다. 윤 교수는 “베스레미는 투약 주기도 2-4주 간격 1회로 뛰어난 지속성을 유지해 장기적인 진성적혈구증가증 치료에 적합한 약제다”라 강조했다. 이어서 대구가톨릭대학교병원 혈액종양내과 배성화 교수는 진성적혈구증가증 환자 대상 JAK2 돌연변이 양과 질환 예후의 연관성에 대한 임상적 유용성을 소개했다.

진성적혈구증가증 분야의 세계적인 석학인 프랑스 파리 시티 대학 쟌 쟈크 킬라드지안 교수는 베스레미의 허가 임상인 PROUD/CONTI 연구의 5년 결과를 발표했다. 베스레미를 투여 받은 환자군의 5년 완전혈액학적반응은 73%, 분자생물학적 반응은 69%였다. 대조군은 시간이 지남에 따라 반응률이 감소하는 반면 베스레미 투여군은 지속적으로 더 높은 반응률을 유지했다. 쟌 쟈크 킬라드지안 교수는 “완전혈액학적반응을 2년이상 유지하고 JAK2 돌연변이 양이 10% 미만인 환자는 잠재적 완치로 판단해 약제 투여를 중단할 수 있다. PROUD/CONTI 임상 내 베스레미 투여 환자군의 30.4%가 투여 중단이 가능한 환자였다”고 설명했다.

가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 베스레미의 국내 다기관 임상 중간 결과를 발표했다. “대부분 환자들에게서 혈액학적 수치가 안정화됐으며 JAK2 돌연변이양도 감소했다. 특별히 심각한 이상반응은 없었다.”고 전했다.

마지막 강의로 고려대학교 구로병원 혈액내과 최철원 교수는 하이드록시우레아로 치료가 충분하지 않은 환자 대상 치료 전략을 소개했다. 연구에 따르면 하이드록시우레아로 치료받는 환자 중 10-20%는 내성 또는 불내성을 보이며 현재 미국 NCCN 가이드라인과 유럽 ELN 가이드라인에서는 이러한 환자에게 베스레미를 추천한다고 발표했다. 최 교수는 “현재 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자에게 급여가 가능한 대체 약제가 없다. 골수섬유증이나 백혈병으로의 진행을 막을 수 있는 약제의 급여화가 절실하다”고 강조했다.

파마에센시아코리아 임상의학부 김기원 전무는 “이번 런칭 심포지엄은 국내 진성적혈구증가증의 근본적 치료를 위한 차세대 장기 지속형 베스레미의 가치를 확인하고 최신 지견과 국내 임상 경험을 공유하는 뜻깊은 자리였다”며 “파마에센시아코리아는 오는 6월부터 베스레미 수입을 시작해 국내 진성적혈구증가증 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 최선을 다할 예정이다”고 밝혔다.

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 FDA 승인

11월 16, 2021/카테고리: 보도자료 /작성자: PharmaEssentia Korea Corporation

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 FDA 승인

베스레미주, 미국 FDA 승인받은 유일한 진성적혈구증가증 1차 치료제¹
임상 통해 5년 넘게 지속된 깊은 완전혈액학적 및 분자유전학적 반응 효과 입증¹

[대한민국 서울, 2021년 11월 15일(월)] 대만에 본사를 둔 글로벌 바이오 제약회사인 파마에센시아는 베스레미주(성분명:로페그인터페론 알파-2b), (이하 베스레미)가 진성적혈구증가증 치료제로 13일(토) 미국 FDA 승인을 받았다고 밝혔다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성 희귀 혈액질환(혈액암)이다. 골수 내 비정상적 혈액 세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다.^2,3 대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성 골수성 백혈병과 같은 악성 암으로 진행될 수 있다.⁴

미국 MD 앤더슨암센터 서댄 버스타브섹(Srdan Verstovsek) 박사는 “베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상 조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환 치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다” 며 “차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료 목표를 상승시키는 시대가 열렸다”고 말했다.

이번 미국 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 베스레미는 PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보이며 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allelic burden)도 5년 임상 결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다.^5,6 PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고, 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성하였다.¹ 베스레미의 가장 흔한 약물이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통 (11%)이 보고됐다.[i]

파마에센시아의 설립자이자 CEO인 고청 린 박사는 “환자들의 건강과 삶의 질을 높이기 위해 높은 지속 반응률과 우수한 내약성으로 장기적 치료에 적합한 치료제인 베스레미를 환자들에게 제공할 수 있게 돼 매우 자랑스럽다” 며 “앞으로 의료 현장에서 주요한 치료방안으로 원활히 사용될 수 있도록 관련 커뮤니티들과 긴밀히 협업하고 또한 적응증 확대를 위한 개발을 지속하겠다” 라고 말했다.

한편 파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제인 베스레미를 유럽과 대만에서 허가를 받아 시판하고 있으며 국내에서는 지난 10월 13일(수) 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다.

# # #

진성적혈구증가증에 대하여

진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구가 만성적으로 과도하게 생성되는 골수증식종양으로 혈액질환(혈액암)이다. 적혈구와 더불어 백혈구와 혈소판 수 역시 늘어나는 경우도 많다. 이로 인해 혈전증, 색전증과 같은 심장계 합병증이 생기거나 골수섬유증 또는 백혈병으로 진행될 수 있다. 진성적혈구증가증의 정확한 분자유전학적 메커니즘은 여전히 밝혀지지 않았지만 현재까지의 연구결과에 의하면 진성적혈구증가증은 후천적 돌연변이들로 인해 발생되고 이 중 JAK2 돌연변이가 가장 중요한 역할을 하는 것으로 보고됐다.⁴

베스레미에 대하여

베스레미는 골수증식종양 치료를 위해 개발된3세대 모노-페길화 프롤린 인터페론이다. 진성적혈구증가증을 일으키는 JAK2 돌연변이 세포를 선택적으로 제거한다. 베스레미는 독특한 페길화 기술로 높은 순도와 내약성을 가능하게 했고 체내 반감기를 늘려 초기에는 2주에 한 번 장기 사용 시 4주에 한 번 투여 가능해 환자의 상태에 따라 유연하게 용량 조절을 할 수 있도록 개발됐다. 진성적혈구증가증 치료를 위해 2019년 유럽에서 EMA 허가를 받고, 2021년 한국과 미국에서 FDA 허가를 받았다.

파마에센시아에 대하여

파마에센시아는 급성장하고 있는 글로벌 바이오 제약회사로 치료가 어렵지만 효과적이고 새로운 치료제가 필요한 혈액 종양 분야에 주력하여 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 파마에센시아에서 개발한 첫 번째 제품인 베스레미는 유럽에서 승인받아 시판되고 있으며 적응증 확장을 위해 전세계적으로 다양한 임상을 진행하고 있다. 파마에센시아는 2003년에 미국 바이오텍과 제약업계에서 오랫동안 근무하였던 대만계 미국인 과학자들이 설립한 회사로 대규모 생산시설을 대만, 타이중에 두고 의약품을 공급하고 있으며 현재 미국, 일본, 중국, 한국 등에 지사를 두고 있다.

국내에서는 2020년 5월에 법인을 설립해, 2021년 10월 식품의약품안전처로부터 베스레미의 품목허가를 받았다.

References

1 BESREMi Prescribing Information. PharmaEssentia Pharmaceuticals Corp; November 2021

2 Mehta J, Wang H, Iqbal SU, Mesa R. Epidemiology of Myeloproliferative Neoplasms in the United States. Leuk Lymphoma. 2014 Mar;55(3):595-600.

3 Mesa R, et al. Patient-Reported Outcomes Data from REVEAL at the Time of Enrollment (Baseline): A Prospective

Observational Study of Patients With Polycythemia Vera in the United States. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2018

Sep;18(9):590-596. doi: 10.1016/j.clml.2018.05.020.

4 Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.

5 Gisslinger H, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension studyLancet Haematol. 2020;7:e196-e208.

6 Gisslinger. ASH 2020. Abstr 481

7 Clinical Study Report on the Longitudinal Evaluation of AOP2014 in Comparison to a Control Group(Standard First Line Treatment) through 60 Months of Treatment

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 식약처 승인

11월 16, 2021/카테고리: 보도자료 /작성자: PharmaEssentia Korea Corporation

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 식약처 승인

베스레미주, 진성적혈구증가증 치료를 위해 전세계적으로 유일하게 허가 받은 차세대 인터페론

[대한민국 서울: 2021년 10월 14일] 글로벌 바이오 제약회사 파마에센시아의 한국 지사인 한국파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주(성분명: 로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합), (이하 베스레미)가 10월 13일 (수) 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 국내 시판허가를 받았다고 밝혔다.[1]

베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 골수 내 변이된 JAK2 돌연변이를 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 기존의 인터페론은 투약 주기가 짧고 부작용이 많아 치료가 어려웠던 반면 베스레미는 부작용이 적고 2~4주 간격 1회로 투여 주기를 늘려 환자의 장기적 치료에 용이하다. 또한 조혈모세포에 직접 작용하여 진성적혈구증가증의 근본적 치료가 가능하게 한 차세대 인터페론이다.[2]^,[3]

진성적혈구증가증은 골수 내 돌연변이 유전자로 인해 필요이상의 적혈구를 지나치게 만들어내는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 진성적혈구증가증은 서서히 진행되어 초기에는 별다른 증상이 없지만 적절한 치료를 받지 않으면 혈전증 및 심혈관계 합병증을 유발하며 골수섬유증 또는 급성 골수성 백혈병으로 전환돼 장기적으로는 생명을 위협하는 질환이다.[4]

베스레미는 유럽에서 진행된 3상 임상시험인 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 국내 시판허가를 받았다. 베스레미는 3상 임상시험에서 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보였고 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allele burden)도 5년 임상 결과 절반 이상 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 근본적 치료의 가능성을 입증했다.[5] 가장 흔한 이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19.1%), 혈소판감소증(18.5%), 관절통(12.9%), 피로(12.4%), 감마글루타밀전이효소(GGT) 증가(11.2%), 유사독감(10.7%), 근육통(10.7%) 이 보고됐다.³

파마에센시아의 CEO인 고청 린 박사는 “장기 치료가 필요한 진성적혈구증가증 환자들을 위해 장기지속형 차세대 인터페론으로 개발한 베스레미를 한국 시장에 출시하게 돼 기쁘다”며 “앞으로 한국의 진성적혈구증가증 환자들을 위해 베스레미가 원활히 사용될 수 있도록 주요 관계자 및 의학계 협력을 통해 더욱 노력할 것이다” 라고 말했다.

베스레미는 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 치료제로 유럽과 대만에서 판매 허가를 먼저 받았으며 지난해 7월 국내 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

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진성적혈구증가증에 대하여

베스레미주 (성분명: 로페그인터페론 알파-2b)에 대하여

베스레미는 혁신적 신약으로 3세대 모노-페길화 프롤린 인터페론이다. 진성적혈구증가증을 일으키는 JAK2 돌연변이 조혈 줄기 세포를 선택적으로 표적해 제거한다. 로페그인터페론 알파-2b는 독특한 페길화 기술로 높은 순도와 내약성을 가능하게 했고, 체내 반감기를 늘려 초기에는 2주에 한 번 장기 사용 시 4주에 한 번 투여 가능해 환자의 상태에 따라 유연하게 용량 조절을 할 수 있도록 개발됐다. 진성적혈구증가증 치료를 위해 2019년 유럽에서 EMA 허가를 받았으며 미국 FDA는 현재 허가 심사 중이다.

파마에센시아에 대하여

파마에센시아는 급성장하고 있는 글로벌 바이오 제약회사이다. 치료가 어렵지만 효과적이고 새로운 치료제가 필요한 혈액 종양 분야에 주력하여 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 파마에센시아에서 개발한 첫 번째 제품인 베스레미는 유럽에서 승인받아 시판되고 있으며, 적응증 확장을 위해 전세계적으로 다양한 임상을 진행하고 있다. 파마에센시아는 2003년에 미국 바이오텍과 제약업계에서 오랫동안 근무하였던 대만계 미국인 과학자들이 설립한 회사로 대규모 생산시설을 대만 타이중에 두고 의약품을 공급하고 있으며 현재 미국, 일본, 중국, 한국 등에 지사를 두고 있다.

국내에서는 2020년 5월에 법인을 설립해 2021년 10월 베스레미의 품목허가를 받았으며 베스레미의 적응증 확대를 위한 임상시험을 진행하고 있다.

References

[1] https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetail?itemSeq=202106880

[2] SY Yoon et al. The clinical role of interferon alpha in Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasm Blood Res 2021;56:S44-S50

[3] Gisslinger H, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension studyLancet Haematol. 2020;7:e196-e208.

[4] Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.

[5] Gisslinger. ASH 2020. Presentation slide. Abstr 481

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 식약처 승인파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 식약처 승인

베스레미주, 진성적혈구증가증 치료를 위해 전세계적으로 유일하게 허가 받은 차세대 인터페론

  
[대한민국 서울: 2021년 10월 14일] 글로벌 바이오 제약회사 파마에센시아의 한국 지사인 한국파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주(성분명: 로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합), (이하 베스레미)가 10월 13일 (수) 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 국내 시판허가를 받았다고 밝혔다.[1]
 
베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 골수 내 변이된 JAK2 돌연변이를 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 기존의 인터페론은 투약 주기가 짧고 부작용이 많아 치료가 어려웠던 반면 베스레미는 부작용이 적고 2~4주 간격 1회로 투여 주기를 늘려 환자의 장기적 치료에 용이하다. 또한 조혈모세포에 직접 작용하여 진성적혈구증가증의 근본적 치료가 가능하게 한 차세대 인터페론이다.[2]^,[3]
 
진성적혈구증가증은 골수 내 돌연변이 유전자로 인해 필요이상의 적혈구를 지나치게 만들어내는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 진성적혈구증가증은 서서히 진행되어 초기에는 별다른 증상이 없지만 적절한 치료를 받지 않으면 혈전증 및 심혈관계 합병증을 유발하며 골수섬유증 또는 급성 골수성 백혈병으로 전환돼 장기적으로는 생명을 위협하는 질환이다.[4]
 
베스레미는 유럽에서 진행된 3상 임상시험인 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 국내 시판허가를 받았다. 베스레미는 3상 임상시험에서 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보였고 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allele burden)도 5년 임상 결과 절반 이상 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 근본적 치료의 가능성을 입증했다.[5] 가장 흔한 이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19.1%), 혈소판감소증(18.5%), 관절통(12.9%), 피로(12.4%), 감마글루타밀전이효소(GGT) 증가(11.2%), 유사독감(10.7%), 근육통(10.7%) 이 보고됐다.³
 
파마에센시아의 CEO인 고청 린 박사는 “장기 치료가 필요한 진성적혈구증가증 환자들을 위해 장기지속형 차세대 인터페론으로 개발한 베스레미를 한국 시장에 출시하게 돼 기쁘다”며 “앞으로 한국의 진성적혈구증가증 환자들을 위해 베스레미가 원활히 사용될 수 있도록 주요 관계자 및 의학계 협력을 통해 더욱 노력할 것이다” 라고 말했다.
 
베스레미는 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 치료제로 유럽과 대만에서 판매 허가를 먼저 받았으며 지난해 7월 국내 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
 
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진성적혈구증가증에 대하여
진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구가 만성적으로 과도하게 생성되는 골수증식종양으로 혈액질환(혈액암)이다. 적혈구와 더불어 백혈구와 혈소판 수 역시 늘어나는 경우도 많다. 이로 인해 혈전증, 색전증과 같은 심장계 합병증이 생기거나 골수섬유증 또는 백혈병으로 진행될 수 있다. 진성적혈구증가증의 정확한 분자유전학적 메커니즘은 여전히 밝혀지지 않았지만 현재까지의 연구결과에 의하면 진성적혈구증가증은 후천적 돌연변이들로 인해 발생되고 이 중 JAK2 돌연변이가 가장 중요한 역할을 하는 것으로 보고됐다.⁴
 
베스레미주 (성분명: 로페그인터페론 알파-2b)에 대하여
베스레미는 혁신적 신약으로 3세대 모노-페길화 프롤린 인터페론이다. 진성적혈구증가증을 일으키는 JAK2 돌연변이 조혈 줄기 세포를 선택적으로 표적해 제거한다.  로페그인터페론 알파-2b는 독특한 페길화 기술로 높은 순도와 내약성을 가능하게 했고, 체내 반감기를 늘려 초기에는 2주에 한 번 장기 사용 시 4주에 한 번 투여 가능해 환자의 상태에 따라 유연하게 용량 조절을 할 수 있도록 개발됐다. 진성적혈구증가증 치료를 위해 2019년 유럽에서 EMA 허가를 받았으며 미국 FDA는 현재 허가 심사 중이다.
 
파마에센시아에 대하여
파마에센시아는 급성장하고 있는 글로벌 바이오 제약회사이다. 치료가 어렵지만 효과적이고 새로운 치료제가 필요한 혈액 종양 분야에 주력하여 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 파마에센시아에서 개발한 첫 번째 제품인 베스레미는 유럽에서 승인받아 시판되고 있으며, 적응증 확장을 위해 전세계적으로 다양한 임상을 진행하고 있다. 파마에센시아는 2003년에 미국 바이오텍과 제약업계에서 오랫동안 근무하였던 대만계 미국인 과학자들이 설립한 회사로 대규모 생산시설을 대만 타이중에 두고 의약품을 공급하고 있으며 현재 미국, 일본, 중국, 한국 등에 지사를 두고 있다.
국내에서는 2020년 5월에 법인을 설립해 2021년 10월 베스레미의 품목허가를 받았으며 베스레미의 적응증 확대를 위한 임상시험을 진행하고 있다.
 
References 
[1] https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetail?itemSeq=202106880
[2] SY Yoon et al. The clinical role of interferon alpha in Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasm Blood Res 2021;56:S44-S50
[3] Gisslinger H, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension studyLancet Haematol. 2020;7:e196-e208.
[4] Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.
[5] Gisslinger. ASH 2020. Presentation slide. Abstr 481
보도자료11월 16, 2021