파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 FDA 승인

파마에센시아 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주 FDA 승인

• 베스레미주, 미국 FDA 승인받은 유일한 진성적혈구증가증 1차 치료제¹
• 임상 통해 5년 넘게 지속된 깊은 완전혈액학적 및 분자유전학적 반응 효과 입증¹

 

[대한민국 서울, 2021년 11월 15일(월)] 대만에 본사를 둔 글로벌 바이오 제약회사인 파마에센시아는 베스레미주(성분명:로페그인터페론 알파-2b), (이하 베스레미)가 진성적혈구증가증 치료제로 13일(토) 미국 FDA 승인을 받았다고 밝혔다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.

 

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성 희귀 혈액질환(혈액암)이다.  골수 내 비정상적 혈액 세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다. ^2,3 대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성 골수성 백혈병과 같은 악성 암으로 진행될 수 있다. ⁴

 

미국 MD 앤더슨암센터 서댄 버스타브섹(Srdan Verstovsek) 박사는 “베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상 조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환 치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다” 며 “차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료 목표를 상승시키는 시대가 열렸다”고 말했다.

 

이번 미국 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 베스레미는 PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보이며 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allelic burden)도 5년 임상 결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다.^5,6 PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고, 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성하였다.¹ 베스레미의 가장 흔한 약물이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통 (11%)이 보고됐다.[i]

 

파마에센시아의 설립자이자 CEO인 고청 린 박사는 “환자들의 건강과 삶의 질을 높이기 위해 높은 지속 반응률과 우수한 내약성으로 장기적 치료에 적합한 치료제인 베스레미를 환자들에게 제공할 수 있게 돼 매우 자랑스럽다” 며 “앞으로 의료 현장에서 주요한 치료방안으로 원활히 사용될 수 있도록 관련 커뮤니티들과 긴밀히 협업하고 또한 적응증 확대를 위한 개발을 지속하겠다” 라고 말했다.

 

한편 파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제인 베스레미를 유럽과 대만에서 허가를 받아 시판하고 있으며 국내에서는 지난 10월 13일(수) 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다.

 

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진성적혈구증가증에 대하여

진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구가 만성적으로 과도하게 생성되는 골수증식종양으로 혈액질환(혈액암)이다. 적혈구와 더불어 백혈구와 혈소판 수 역시 늘어나는 경우도 많다. 이로 인해 혈전증, 색전증과 같은 심장계 합병증이 생기거나 골수섬유증 또는 백혈병으로 진행될 수 있다. 진성적혈구증가증의 정확한 분자유전학적 메커니즘은 여전히 밝혀지지 않았지만 현재까지의 연구결과에 의하면 진성적혈구증가증은 후천적 돌연변이들로 인해 발생되고 이 중 JAK2 돌연변이가 가장 중요한 역할을 하는 것으로 보고됐다.⁴

 

베스레미에 대하여

베스레미는 골수증식종양 치료를 위해 개발된3세대 모노-페길화 프롤린 인터페론이다. 진성적혈구증가증을 일으키는 JAK2 돌연변이 세포를 선택적으로 제거한다.  베스레미는 독특한 페길화 기술로 높은 순도와 내약성을 가능하게 했고 체내 반감기를 늘려 초기에는 2주에 한 번 장기 사용 시 4주에 한 번 투여 가능해 환자의 상태에 따라 유연하게 용량 조절을 할 수 있도록 개발됐다. 진성적혈구증가증 치료를 위해 2019년 유럽에서 EMA 허가를 받고, 2021년 한국과 미국에서 FDA 허가를 받았다.

 

파마에센시아에 대하여

파마에센시아는 급성장하고 있는 글로벌 바이오 제약회사로 치료가 어렵지만 효과적이고 새로운 치료제가 필요한 혈액 종양 분야에 주력하여 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 파마에센시아에서 개발한 첫 번째 제품인 베스레미는 유럽에서 승인받아 시판되고 있으며 적응증 확장을 위해 전세계적으로 다양한 임상을 진행하고 있다. 파마에센시아는 2003년에 미국 바이오텍과 제약업계에서 오랫동안 근무하였던 대만계 미국인 과학자들이 설립한 회사로 대규모 생산시설을 대만, 타이중에 두고 의약품을 공급하고 있으며 현재 미국, 일본, 중국, 한국 등에 지사를 두고 있다.

국내에서는 2020년 5월에 법인을 설립해, 2021년 10월 식품의약품안전처로부터 베스레미의 품목허가를 받았다.

References

1 BESREMi Prescribing Information. PharmaEssentia Pharmaceuticals Corp; November 2021

2 Mehta J, Wang H, Iqbal SU, Mesa R. Epidemiology of Myeloproliferative Neoplasms in the United States. Leuk Lymphoma. 2014 Mar;55(3):595-600.

3 Mesa R, et al. Patient-Reported Outcomes Data from REVEAL at the Time of Enrollment (Baseline): A Prospective

Observational Study of Patients With Polycythemia Vera in the United States. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2018

Sep;18(9):590-596. doi: 10.1016/j.clml.2018.05.020.

4 Cerquozzi S, Tefferi A. Blast Transformation and Fibrotic Progression in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Literature Review of Incidence and Risk Factors. Blood Cancer Journal (2015) 5, e366; doi:10.1038/bcj.2015.95.

5 Gisslinger H, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension studyLancet Haematol. 2020;7:e196-e208.

6  Gisslinger. ASH 2020. Abstr 481

7 Clinical Study Report on the Longitudinal Evaluation of AOP2014 in Comparison to a Control Group(Standard First Line Treatment) through 60 Months of Treatment